La FDA se retracta de su apoyo a la leucovorina para el autismo
Por Brenda Goodman
El medicamento recetado leucovorina está recibiendo una actualización de etiqueta, pero no es lo que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) sugirió durante una reunión informativa en la Casa Blanca en septiembre, cuando los funcionarios promocionaron el medicamento como un tratamiento potencial para miles de niños con autismo.
Este martes, la FDA aprobó la vitamina B en dosis altas —un tratamiento utilizado desde hace tiempo para contrarrestar los efectos secundarios de la quimioterapia— para la deficiencia cerebral de folato en el gen del receptor 1, una afección genética que se estima que afecta aproximadamente a 1 de cada millón de personas. Se han identificado menos de 50 casos en todo el mundo. El Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA, calificó la aprobación de este martes como un “hito significativo” para los pacientes con esta afección.
Pero en septiembre, Makary y el secretario de Salud y Servicios Humanos de EE. UU., Robert F. Kennedy Jr., indicaron que el medicamento estaría disponible para ayudar a muchos más niños. Junto al presidente Donald Trump en una sesión informativa en la Casa Blanca, Kennedy afirmó que habían identificado una terapia prometedora que podría beneficiar a un gran número de niños con autismo.
La actualización sobre la leucovorina podría afectar especialmente a algunas familias con niños autistas. En la sesión informativa de septiembre, cuando Trump hizo afirmaciones infundadas sobre el analgésico Tylenol como causa del autismo y advirtió a los padres sobre vacunar demasiado a sus hijos, el presidente afirmó que cambiar la etiqueta de la leucovorina “da esperanza a los numerosos padres con hijos autistas de que es posible mejorar sus vidas”.
En los meses transcurridos desde entonces, las prescripciones de leucovorina aumentaron, lo que hizo que el medicamento fuera difícil de conseguir.
Con la deficiencia cerebral de folato en el gen del receptor 1, un defecto provoca un mal funcionamiento de las proteínas que guían el folato al cerebro. Como resultado, se mantienen niveles normales de folato en la sangre, pero no en el cerebro ni en el sistema nervioso, donde es esencial para el pensamiento, el habla y el movimiento.
En un artículo de opinión publicado en Politico y republicado en el sitio web de la Casa Blanca el otoño pasado, Makary dijo que su agencia “aprobaría la leucovorina recetada como tratamiento para niños con deficiencia de folato cerebral y síntomas autistas”.
Makary dijo en la conferencia de prensa televisada que entre el 20 % y el 50 % de los niños con autismo podrían producir anticuerpos que bloquean las proteínas que ayudan a transportar el folato a sus cerebros, lo que significa que algunos de los síntomas más graves del autismo podrían ser causados por una enfermedad autoinmune.
Aunque señaló que la leucovorina no era una cura para el autismo, Makary destacó pequeños estudios que mostraban que entre los niños con deficiencia de folato y autismo, podría mejorar el habla en aproximadamente un 60 %.
El Gobierno de Trump estaba tomando una decisión audaz para expandir el uso del medicamento, “abriendo la puerta al primer tratamiento reconocido por la FDA para el autismo”, escribieron Makary y otros líderes del HHS.
Altos funcionarios de la FDA dijeron en una reunión informativa el lunes que si bien los datos eran lo suficientemente sólidos como para aprobar el uso de leucovorina para los raros casos genéticos de deficiencia de folato en el cerebro, no pudieron encontrar suficiente evidencia de que ayudaría a los niños con autismo u otras causas de deficiencia de folato cerebral.
“En este momento no tenemos datos suficientes para decir que podemos establecer la eficacia para el autismo de manera más amplia”, dijo un alto funcionario de la agencia.
Realmente querían una revisión de los datos para respaldar la posible aprobación para algunas formas de autismo. Y en este caso, la revisión se realizó tal como se solicitó, y los datos que teníamos respaldaron la aprobación para esta indicación específica, es decir, la rara forma genética de la deficiencia de folato, dijo otro alto funcionario de la FDA.
Los funcionarios también señalaron que el mayor ensayo aleatorio, doble ciego y controlado con placebo para probar el medicamento en niños con autismo fue recientemente retractado después de que se identificaron errores en los datos informados en el estudio.
En las semanas posteriores a la conferencia de prensa de septiembre en la Casa Blanca, las nuevas recetas de leucovorina se duplicaron, según un estudio publicado este mes en la revista médica Lancet.
Los padres tuvieron dificultades para conseguir el medicamento; algunos describieron la complejidad de la búsqueda de proveedores y farmacias que pudieran ayudarles. En algunos casos, recurrieron a suplementos de folato sin receta no regulados cuando no pudieron conseguir la versión con receta.
El autor del estudio, el Dr. Jeremy Faust, médico de urgencias del Hospital Brigham and Women’s, dijo a CNN la semana pasada que la evidencia de que la leucovorina trata el autismo es escasa y no justifica un cambio en la práctica, pero no le sorprendió ver un aumento en las prescripciones.
“Creo que el atril de la Casa Blanca es un lugar muy poderoso y la gente escucha a nuestros líderes, aunque RFK diga cosas como ‘no acepten mis consejos médicos’”, dijo Faust.
El Dr. I. David Goldman, profesor jubilado de medicina y farmacología médica del Colegio de Medicina Albert Einstein, autor de artículos sobre esta forma ultrarrara de deficiencia de folato, afirmó que no existe una superposición entre la forma genética rara de deficiencia de folato en el cerebro y el autismo. Añadió que los médicos han estado usando leucovorina para tratar esta rara deficiencia de folato desde 2009, cuando se identificó la afección por primera vez.
Es bueno dejar las cosas claras sobre dónde se encuentra la evidencia sobre este tratamiento, dijo.
“Pero, ya sabes, el daño ya está hecho, porque los padres con niños autistas están desesperados”, dijo Goldman.
Cuando se les preguntó el lunes si la FDA planeaba investigar más a fondo si la leucovorina podría ayudar a algunos niños con autismo realizando sus propios estudios, los altos funcionarios dijeron que si bien podría haber otros esfuerzos federales en marcha para apoyar dicha investigación, no se estaba realizando ninguno en la agencia.
“La FDA no realiza ensayos clínicos y, aunque contamos con algunos mecanismos de financiación, normalmente no financiamos ensayos clínicos a gran escala sobre medicamentos y autismo”, afirmó un funcionario.
Más allá de su alcance limitado, la aprobación de este martes también fue inusual porque se basó en una revisión sistemática de la literatura, “incluidos casos publicados con información a nivel de paciente, así como datos mecanísticos”.
Normalmente, la FDA exige ensayos clínicos aleatorios y controlados con placebo para demostrar que los medicamentos son seguros y efectivos antes de que puedan aprobarse o ampliarse su uso.
Pero los altos funcionarios dijeron el lunes que debido a que esta deficiencia de folato es tan rara, sería difícil probar la leucovorina en ensayos aleatorios controlados con placebo con personas que la padecen.
En estudios de casos, los niños con el defecto genético y deficiencia de folato cerebral experimentaron grandes mejoras al tomar leucovorina.
“Estos niños estaban dejando de tener convulsiones o, si se les administraba la vacuna a tiempo, se volvían completamente asintomáticos desde el punto de vista clínico”, dijo un alto funcionario de la FDA.
“Eso realmente dificultaría la realización de un ensayo controlado aleatorio, debido a esta respuesta tan dramática al tratamiento, simplemente porque sería poco ético, después de que ya hemos visto una respuesta tan dramática, asignar aleatoriamente a las personas al placebo”, dijo el funcionario.
Es una respuesta que se utiliza a menudo para explicar por qué puede ser poco ético realizar ensayos controlados aleatorios de nuevas versiones de vacunas que ya están en uso.
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